矮小症治疗至今尚无统一确切的治疗方案及时间。

治疗的目标在于改善患儿成年终身高，减轻患儿心理压力以提高生活质量。欧洲儿科内分泌学会认为矮小症开始治疗的最佳年龄为5岁至青春早期。2008年中国矮身材儿童诊治指南认为重组人生长激素治疗推荐每晚临睡前皮下注射1次。疗程视不同患儿需要而定，一般不宜短于1 ～ 2 年。

总的来说，矮小症需要及早发现，及早治疗。根据患儿的实际情况制定和调整治疗方案，还要综合考虑患者的家庭经济情况。一般对于青春期后的患者治疗效果已不明显。