除利尿、降压等一般对症治疗外，目前局灶节段性肾小球硬化的主要治疗药物为激素及细胞毒类药物，尽管疗效欠佳，但仍有部分患者经过激素治疗后，可以完全缓解或减少尿蛋白量。综合文献报告成人及儿童的局灶节段性肾小球硬化患者经一个疗程激素治疗后，仍有20%到35%的患者可以完全缓解，尿蛋白减少者约为20%到40%，但由于本病的自然病程难以预测，不能肯定这些病例中没有自发缓解的现象。有研究表明，激素与细胞毒类药物交替应用，可以提高局灶节段性肾小球硬化患者的治疗缓解率。细胞毒类药物与激素的合用可使局灶节段性肾小球硬化患者病情稳定，并能减少复发。有人报告环孢素A对局灶节段性肾小球硬化的治疗缓解率可达20%到60%，比常规激素治疗的效果要好。然而在合并有肾功能损害的局灶节段性肾小球硬化患者应慎用，因为易导致肾毒性加重。