幼年时期生长激素缺乏可以导致矮小症，需要早发现、早治疗。对生长激素缺乏症的治疗，主要采用基因重组人生长激素替代治疗。

无论特发性或继发性生长激素缺乏性矮小，均可用生长激素治疗。开始治疗年龄越小，效果越好。但是对颅内肿瘤术后，导致的继发性生长激素缺乏症患者需要慎用。

对恶性肿瘤或有潜在肿瘤恶变者及严重糖尿病患者禁用。另外如果是肿瘤、放射性损伤、头部外伤等，原因导致的继发性生长激素缺乏，在补充生长激素的同时，要积极治疗原发疾病。