再生障碍性贫血的发生有先天性，如范可尼贫血和后天获得性，后天获得性与长期接触某些药物，如氯霉素、抗肿瘤药，有害化学物质，如苯，以及长期接触各种射线，如X射线、伽马射线等，病毒感染等因素有关。

目前多数专家共识，认为再生障碍性贫血的发生，还与病人的免疫功能异常，导致病人体内的造血正调控因子减少，负调控因子增加等有关。

所以再生障碍性贫血的治疗，除输血、控制感染、支持对症治疗外。多数是应用雄性激素衍生物，来刺激骨髓造血和应用免疫抑制剂，如环孢素、中医、中药等来治疗。