骨髓异常增生综合征的治疗主要解决三大问题：骨髓衰竭及并发症、避免向白血病转化。

骨髓增生异常综合征患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜个体化。

根据患者的预后积分，同时结合患者年龄、体能状况、依从性等进行综合评定，选择治疗方案。

低危组治疗包括成分血输注，造血因子治疗，免疫调节剂，表观遗传学药物治疗。高危组预后较差，易转化为白血病，需要高强度治疗，包括化疗和造血干细胞移植。高强度治疗有较高的治疗相关并发症和死亡率，不适合所有患者。