依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体,主要用于治疗多种罕见病。依库珠单抗通过抑制补体系统的过度激活来发挥作用。在人体的免疫系统中,补体系统是重要的防御机制,但在某些疾病状态下,补体系统会异常激活,导致一系列病理生理过程。
依库珠单抗能够特异性地结合补体蛋白C5,阻断其裂解,从而阻止补体末端通路的激活,减少炎症反应和组织损伤。临床上,被广泛应用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症PNH,这是一种由于红细胞表面缺乏某些补体调节蛋白而导致的溶血性贫血,依库珠单抗可以显著改善患者的贫血症状,提高生活质量。还用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征aHUS等疾病,对控制病情进展有重要意义。
在使用依库珠单抗时,由于抑制了补体系统,患者可能会增加感染的风险,尤其是脑膜炎奈瑟菌感染,因此在使用前需要进行疫苗接种以预防感染。使用过程中需要密切监测患者的不良反应,如头痛、恶心、疲劳等,一旦出现严重不良反应应及时停药并进行相应处理。另外,依库珠单抗价格相对昂贵,患者在使用时需要考虑经济因素。依库珠单抗虽然为一些罕见病患者带来了希望,但在使用时需谨慎,遵循医生的指导。
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