小儿先天性肾病综合征的治疗药物需根据具体病因和病情严重程度制定方案，通常以对症支持为主，部分病例可能需特定药物干预。由于该病多与基因突变相关，完全治愈难度较大，但规范治疗可有效缓解症状、延缓肾功能恶化。
治疗核心在于控制蛋白尿、水肿及并发症。糖皮质激素如泼尼松可能用于部分对激素敏感的患儿，但多数先天性肾病综合征患儿对此反应不佳。利尿剂如呋塞米可缓解水肿，需配合限盐饮食。血管紧张素转换酶抑制剂ACEI或血管紧张素受体阻滞剂ARB类药物如卡托普利、氯沙坦可减少蛋白尿，保护肾功能。严重低蛋白血症需输注人血白蛋白，但需谨慎避免容量负荷过重。部分病例可能需免疫抑制剂如环孢素、他克莫司，尤其合并免疫因素时。终末期肾病需透析或肾移植。
用药期间需密切监测电解质、肾功能及药物副作用。长期使用激素或免疫抑制剂可能增加感染风险，需预防接种并避免接触传染源。ACEI/ARB类药物可能引起高钾血症或低血压，需定期复查。营养支持至关重要，需保证热量与优质蛋白摄入，但避免过量加重蛋白尿。所有治疗需在儿科肾病专科医师指导下进行，定期随访评估疗效。基因检测有助于明确病因，指导家庭遗传咨询。家长需关注患儿尿量、水肿变化，及时反馈异常症状。
