毒扁豆碱目前未被证实可以治疗遗传性共济失调症。遗传性共济失调是一组由基因突变导致的神经系统退行性疾病，主要表现为运动协调障碍，目前尚无根治方法。毒扁豆碱作为一种胆碱酯酶抑制剂，主要用于重症肌无力或阿尔茨海默病的对症治疗，其作用机制与遗传性共济失调的病理生理过程关联性较弱，缺乏临床研究支持其对该病的疗效。
毒扁豆碱通过抑制胆碱酯酶活性，增加突触间隙的乙酰胆碱浓度，从而改善神经肌肉接头或中枢神经系统的胆碱能传递。遗传性共济失调的发病机制复杂，涉及小脑、脊髓及周围神经的变性，与线粒体功能障碍、DNA修复缺陷或异常蛋白聚集等多因素相关。现有治疗以对症支持为主，如改善共济失调症状的5-羟色胺能药物或辅酶Q10等。尽管少数病例报告尝试使用毒扁豆碱缓解部分症状，但缺乏大规模临床试验验证其安全性和有效性。不同亚型的遗传性共济失调对药物的反应差异显著，需个体化评估。
使用毒扁豆碱需谨慎评估风险收益比。该药可能引发恶心、呕吐、心动过缓等不良反应，过量甚至导致胆碱能危象。遗传性共济失调患者常伴随多系统受累，用药前需全面评估肝肾功能及心血管状态。目前国际指南未推荐毒扁豆碱作为常规治疗选择，患者应在神经科医生指导下探索循证医学支持的干预措施，如物理康复或基因治疗研究项目。自行用药可能延误规范治疗，加剧病情进展。
