治疗矮小症的药物主要包括生长激素、促性腺激素释放激素类似物以及部分性激素类药物，具体选择需根据病因和个体情况而定。生长激素是治疗生长激素缺乏性矮小症的首选药物，通过外源性补充促进骨骼和肌肉发育。对于特发性矮小症或某些遗传性疾病导致的矮小，生长激素也可能有一定效果。若矮小症与性早熟相关，促性腺激素释放激素类似物可延缓骨龄进展，为身高增长争取时间。极少数情况下，医生可能建议短期使用性激素以促进青春期发育，但需严格评估风险与获益。
生长激素治疗通常需长期注射，疗程可能持续数年，疗效与开始治疗的年龄、剂量及患者依从性密切相关。治疗期间需定期监测身高增速、骨龄和胰岛素样生长因子-1水平，避免过度治疗导致副作用如关节痛或血糖异常。对于非生长激素缺乏的矮小症患者，药物疗效可能有限，需结合营养、运动等综合干预。部分先天性综合征或骨骼发育异常患者，药物干预效果不佳，需考虑其他辅助手段。
使用药物治疗矮小症前，必须明确病因并通过专业医生评估。生长激素禁用于活动性肿瘤、严重肥胖或糖尿病未控制者。治疗期间需警惕假性脑高压、甲状腺功能减退等潜在风险，每3-6个月复查相关指标。家长应避免盲目追求身高而忽视药物风险，尤其性激素类药物可能影响生殖系统发育。心理支持同样重要，帮助患儿建立积极自我认知比单纯增高更有长远意义。
