矮小症用激素药物治疗有效。目前治疗矮小症用到的主要药物就是重组人生长激素，其他的治疗药物还有促性腺激素释放激素类似物、蛋白同化激素等。

人生长激素是促进生长的主要的激素，可以促进蛋白质合成、人体各个器官的发育，促进软骨和骨的生长。

目前大部分的研究都表明，重组人生长激素可以提高生长速率和患儿成年终身高，而且使用重组人生长激素治疗短期内安全性和有效性都可靠，长期使用的安全性研究数据目前较有限。缺点是生长激素价格较为昂贵，操作相对不便。