补骨脂并非直接补充骨骼，而是通过调节身体机能间接影响骨骼健康。这一中药名称中的补骨容易让人误解为直接作用于骨骼，实际上其功效更多体现在温肾助阳、固精缩尿等方面，通过改善肾脏功能间接促进骨骼强健。名称源于传统中医理论对功效的形象概括，而非现代医学的直白描述。
补骨脂的主要活性成分如补骨脂素、异补骨脂素等，具有刺激成骨细胞活性、抑制破骨细胞的作用。这类成分能促进钙盐沉积，改善骨质疏松，但作用机制与直接补钙或补充骨胶原不同。传统用法常配伍骨碎补、杜仲等药材，形成复方后协同起效。现代药理学发现其提取物对绝经后骨质疏松、骨折愈合迟缓有辅助治疗效果，但需配合维生素D等营养素共同使用。补骨脂对雌激素受体有一定调节作用，这可能是其影响骨代谢的关键途径。
使用补骨脂需注意阴虚火旺者忌服，过量可能引起口干、便秘等不良反应。临床应用中需严格区分肾阳虚型与肾阴虚型骨质疏松，误用可能加重骨量流失。药材炮制过程中需控制黄酮类成分的转化率，生品与盐炙品的适应症存在差异。与华法林等抗凝药同用可能增加出血风险，长期服用建议定期监测肝肾功能。孕妇及哺乳期女性禁用，儿童骨骼发育问题应优先考虑钙磷代谢调节。现代研究虽证实其部分作用机制，但仍不能替代规范的抗骨质疏松治疗。
