如何治疗黏多糖贮积症Ⅴ型

男，0岁 2020-03-17

病情描述：如何治疗黏多糖贮积症Ⅴ型

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粘多糖贮积症v型现已证实是粘多糖贮积症1的一个亚型。

那么治疗方面呢特异性酶替代治疗有一定的疗效，虽然目前治疗领域已取得了某些进展，但大多处于研究阶段，尚未在临床治疗中广泛应用。

最有希望的治疗方法是特异性酶替代治疗及基因治疗，两者可改善患者的临床表现及生存情况。

一种是直接给体内输入经过微包裹的酶，此为直接法。

另一种则为间接法，即利用反转录病毒进行转基因处理，使患者自体的周围血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞逆向转化为含有正常酶基因的细胞。

或通过骨髓移植给患者体内植入含有正常酶基因的骨髓细胞，或在体外对胚胎干细胞进行遗传修饰，使其表达高水平有活性的酶后再移植入体内，从而使患者体内可以自身合成所缺陷的粘多糖代谢酶。

目前上述两种类型的治疗方法均处于临床研究阶段。

2020-03-17

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