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小儿假肥大型肌营养不良目前尚没有特效的治疗方法。最有效的药物是泼尼松,波尼松的作用机制还没有完全阐明,可能是减少细胞毒性t细胞生成,抗炎作用,调节基因翻译,增加层粘连细胞表达和肌膜修复,控制细胞钙内流来发挥作用。很多证据认为,诊断一旦明确,就应该开始泼尼松治疗。一般用药10天后看到肌力进步,用药后3个月达到高峰,步行能力可以持续到13到19岁,脊柱侧弯和关节挛缩发生率低,保持良好的呼吸肌功能。需要注意长期使用肾上腺皮质激素的副反应。
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