如何治疗黏多糖贮积症Ⅴ型

男，0岁 2020-03-17

病情描述：如何治疗黏多糖贮积症Ⅴ型

刘小溪副主任医师 内分泌科辽宁中医药大学附属医院三甲

本类型已证实是粘多糖贮积症一型的一个亚型。那么特异性酶替代治疗有一定的效果。虽然目前治疗领域已取得了某些进展，但大多处于研究阶段，尚未在临床治疗中广泛应用。最有希望的治疗方法是特异性酶替代治疗及基因治疗，两者可改善患者的临床表现及生存情况。一种是直接给体内输入经过微包裹的酶，此为直接法。另一种则为间接法，即利用反转录病毒进行转基因处理，使患者自己的周围血淋巴细胞，或骨髓造血祖细胞逆向转化为含有正常酶基因的细胞。或通过骨髓移植给患者体内植入含有正常酶基因的骨髓细胞。或在体外对胚胎干细胞进行遗传修饰，使其表达高水平有活性的酶后再移植入体内，从而使患者体内可以自身合成所缺陷的粘多糖代谢酶。目前上述两种方法均处于临床研究阶段。

2020-03-17

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黏多糖贮积症Ⅴ型的症状是什么

刘小溪副主任医师辽宁中医药大学附属医院

粘多糖贮积症一共分为9种类型，粘多糖贮积症5呢现已被证实是黏多醣1的一个亚型。

黏多糖贮积症Ⅴ型是怎么引起的

刘小溪副主任医师辽宁中医药大学附属医院

粘多糖贮积症v型现已证实是粘多糖贮积症一型的一个亚型。各类型的粘多糖贮积症，均是

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刘小溪副主任医师辽宁中医药大学附属医院

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