粘多糖沉积病的药物治疗方法是什么

男，0岁 2020-03-17

病情描述：粘多糖沉积病的药物治疗方法是什么

刘小溪副主任医师 内分泌科辽宁中医药大学附属医院三甲

粘多糖沉积病的一些治疗，特异性酶替代治疗有一定的效果。虽然目前治疗领域已取得了某些进展，但大多处于研究阶段，尚未在临床治疗中广泛应用。最有希望的治疗方法是特异性酶替代治疗及基因治疗，两者可改善患者的临床表现以及生存情况。

一种是直接给体内输入经过微包裹的酶，此为直接法。另一种则为间接法，即利用反转录病毒进行转基因处理，使患者自体的周围血淋巴细胞或骨髓造血组细胞，逆向转化为含有正常酶基因的细胞，或通过骨髓移植给患者体内植入含有正常酶基因的骨髓细胞；或在体外对胚胎干细胞进行遗传修饰，使其表达高水平有活性的酶后，再移植入体内，从而使患者体内可以自身合成所缺陷的黏多醣代谢酶。

目前上述两种类型的治疗方法均处于临床研究阶段。

2020-03-17

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