粘多糖沉积病的治疗原则是什么

男，0岁 2020-03-17

病情描述：粘多糖沉积病的治疗原则是什么

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粘多糖沉积病的治疗原则是改善体内黏多醣代谢酶的一个缺陷，特异性酶替代治疗是有一定的效果的，虽然目前治疗领域已取得某些进展，但大多处于研究阶段，尚未在临床治疗中广泛应用。

最有希望的治疗方法是特异性酶替代治疗及基因治疗，两者可改善患者的临床表现以及生存情况。

一种是直接给体内输入经过微包裹的酶，此为直接法。

另一种则为间接法，即利用反转录病毒进行转基因处理，使患者自体的周围血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞逆向转化为含有正常酶基因的细胞，或通过骨髓移植给患者体内植入含有正常酶基因的骨髓细胞，或在体外对胚胎干细胞进行遗传修饰使其表达高水平有活性的酶后再移植入体内，从而使患者体内可以自身合成所缺陷的粘多糖代谢酶。

2020-03-17

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